第172章伸出援手
“卫总您放心,”见卫康一脸愕然,曹阳赶紧解释道:“我并不是要道德绑架,要求三清专门为我们研发Menkes基因药。”
“我主要还是想见见相关的专家,希望专家能够帮忙解答一些疑问,同时也想请研发人员为后续的安全性测试提供一些帮助。”
“关于Menkes的基因治疗,我已经有了一些研究和思路。只是由于我本人并非专业人士,所以在很多方面还有所欠缺,急需真正专家的指导和建议。”
“哦?”卫康有些好奇道:“那你先说说自己的思路?”
曹阳点点头,凝神一一道来。
“从制备化合物的同时,我已经在开展由腺相关病毒AAV9介导的基因治疗方案,经过一年多的努力,终于通过分析蛋白结构域截短了ATP7A基因的序列,并且构建了质粒,目前也在293T细胞上进行表达验证和生物学活性验证。”
“我已经找到了AAV的包装公司,目前已经谈妥合作意向,但是对于AAV9病毒载体的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻,需要载体专家的指导。”
“因为孩子突变的基因在全身都有表达,AAV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题,最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”
“我想在基因替代治疗后,再全身心投入研究CRISPR-CAS9这种最新的基因编辑工具,因为我孩子的突变是重复突变,在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基,导致终止密码子提前,蛋白翻译被阻断。”
“所以我想通过CRISPR-CAS9工具切除多出的A碱基,我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后作为模型细胞,根据突变点位设计RNA,通过构建质粒体外验证编辑效率。”
“这方面我也希望能有相关的专家可以帮帮我。”
“如果我这样的基因治疗方案可行的话,”曹阳缓了口气,继续说道:“我还有一些病友,都是Menkes患者家属,他们也想获得同样的基因治疗。”
他停顿了片刻,毅然决然道:“卫总,我知道基因治疗这方面的研究非常昂贵,我已经做好准备了,我之前自建实验室投入有几十万,上个月我把车卖了,加上一些积蓄,还有个五十来万,不知道这些资金能够进行到哪一步。”
“实在不行的话,我也可以回去把房子卖了,只求能够彻底治好我儿子。”
“当然,这样的治疗方案,我那些病友可能不是每个人都负担得起,但是也有一些病友愿意砸锅卖铁救孩子,还希望卫总能够给他们一个机会。”
看着曹阳一脸恳切,语气又异常坚决,卫康心中忍不住叹了口气。
于情于理
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