第176章搞定Menkes综合症
这段时间,曹阳一直在和唐缺跟进基因治疗之事。
双方达成共识,要用基因编辑工具彻底敲除ATP7A基因上多出的A碱基,从根本上救治Menkes患者。
然而,在选择哪一种基因编辑工具的时候,却有了不同意见。
进入21世纪后,随着生物技术的发展,科学家们为实现基因编辑,不断开发,到现在为止,已经产生了三代新技术,分别是ZFN(锌指核酸蛋白酶),TALENs(转录激活因子样效应物核酸酶)和CRISPR-Cas9三种基因编辑工具。
ZFN锌指蛋白技术是第一代基因编辑工具,已经面世20多年。
它通过在真核生物中(从酵母到人类)广泛存在的锌指蛋白,能够识别并结合一个特异的三联体碱基,从而达到DNA定点剪切的目的。
TALEN技术是十年前出现的第二代基因编辑工具,技术上实现了相当大的突破,能以更高效的方式完成基因编辑工作,并且很少会发生误切断非目标DNA序列的情况,迄今为止,获得了高度好评。
TALENs借助于一种由植物细菌分泌的天然蛋白来识别特异性DNA碱基对,与目标DNA结合并在特异位点对DNA链进行切割,从而导入新的遗传物质。
相对ZFN而言,TALEN能够靶向更长的基因序列,而且也更容易构建。
但是直到现在,人们一直都没有一种低成本,且公开能够获得的方法来快速地产生大量的TALENs。
CRISPR-Cas9是第三代,也是最新的基因编辑工具,发明者为两名女科学家,同时获得了去年的诺贝尔奖。
这是一种突破性的全新技术,与第一代和第二代基因组编辑技术有着根本性的不同,因此常常被称为“基因魔剪”,正是因为它的出现,基因组编辑技术才获得了全球性的普及。
CRISPR原本是数十亿年前细菌在进化过程中发明的一种天然免疫系统,一些细菌在遭到病毒入侵后,能够把病毒基因的一小段存储到自身DNA里一个称为CRISPR的存储空间,当病毒再次入侵时,细菌一旦发现与存写的片段相同的部分,Cas9蛋白会发生变形,准确的卡住病毒DNA并毫不犹豫地挥起“剪刀”。
CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变,效率比TALEN等其他基因编辑技术更高。
它通过向导RNA找到需要作为靶点进行切断的DNA,再用Cas9这种专门用于切断DNA的酶进行操作,从而精准切断DNA靶点,实现插入,敲除,沉默,替换等一系列基因编辑操作。
这种技术大受瞩目的原因,就是因为它能以极其简单的方式对基
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